基因治疗（gene therapy）利用基因转移或基因调控手段,将 治疗性基因 转入患者机体内,取代致病的突变基因表达所缺乏的基因产物,或通过基因调控的手段,有目的地抑制异常基因表达或重新开启已关闭的基因,达到治疗遗传病、肿瘤、艾滋病、癌症的目的。其类型有体细胞基因治疗、生殖系基因治疗、增强基因工程和优生基因工程。 其主要方法是使用病毒载体。在当前的临床试验中，通常使用逆转录病毒，腺病毒，腺伴随病毒和单纯疱疹病毒。
