巨核细胞再生障碍

获得性无巨核细胞性血小板减少性紫癜(AATP)在临床上是一种比较少见的出血性疾病，最早由Korn首先报道。其特征为骨髓中巨核细胞数明显减少或完全缺如所致血小板显著减少，而其他细胞系均正常，也被称为获得性单纯无巨核细胞性血小板减少性紫癜(APATP)。有学者推测本病的发病机制类似于纯红再障，体内存针对巨核细胞前体细胞的抗体而抑制巨核细胞的发育成熟。AATP的临床进程多有不同，常可进展为再生障碍性贫血(AA)、骨髓增生异常综合征(MDS)甚至急性白血病.
AATP目前尚无标准的治疗方案，现多主张针对不同的病因、发病机制采取相应的治疗措施：①对存在继发性原因的，予去除病因；②支持治疗，对血小板重度低下并有严重出血倾向的，应给予血小板悬液输注，以避免脑出血等严重并发症的发生。③对存在巨核细胞或其前体细胞内在缺陷的患者，可给予雄激素、重组人细胞因子(如TP0、白介素11等)促进巨核细胞分化增殖；④免疫异常者，应首先考虑免疫抑制剂治疗，如糖皮质激素、环磷酰胺、长春新碱、CsA和ATG等。也可作脾切除术或应用IVIG治疗；⑤如对免疫抑制治疗无效者，可考虑造血干细胞移植。预后因个体的不同而有明显差异，大约1/3的AATP患者随疾病进展可转化为再生障碍性贫血，还有约1/3的患者(多见于老年患者)可进展为MDS甚至急性白血病。其余患者则可保持病情稳定，并持续多年，仅需间断输注血小板即可。
AATP是一种临床转归呈现高度异质性的临床综合征，早期获得明确诊断和采取特效的治疗方法非常困难。随着疾病的进展，有些患者可迅速进展为是AA、MDS甚至急性白血病，因此AATP可能是上述这些疾病的早期阶段。目前尚无AATP的标准治疗方案，现有的一些治疗手段多来自一些个案报道，缺乏大规模随机受控实验研究的相关资料。此外，回顾有关纯巨核细胞再生障碍(APMA)的相关文献及病例，有学者认为APMA与AATP是同一概念的不同描述，2者本质相同，应视为同一疾病"。目前对确立AATP的精确诊断及特效治疗仍非常困难，需重点除外一些感染性疾病、MDS、ITP、结缔组织性疾病、血液学恶性疾病等引起的单纯血小板减少。希望随着生物学技术的发展，将来对这一疾病的本质有更多深入的了解，以期改进目前的治疗方法和改善患者的预后。